公司动态
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2025年03月27日 正序生物
亮点 | 正序生物科学创始人团队在Nat Biotechnol发表开发精准广谱的RNA变形式腺苷碱基编辑器的论文
2025年3月26日，国际学术期刊Nature Biotechnology杂志在线发表了正序生物科学创始人、上海科技大学生命科学与技术学院的陈佳教授科研团队和复旦大学杨力教授科研团队的研究成果“Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor”。该研究开发了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的RNA变形式腺苷碱基编辑系统RtABE（RNA transformer Adenosine Base Editor）。
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2025年03月27日 正序生物
亮点 | 正序生物科学创始人团队在Nat Biotechnol发表构建高效精准的线粒体腺嘌呤碱基编辑器的论文
2025年3月25日，国际学术期刊Nature Biotechnology杂志在线发表了正序生物科学创始人、上海科技大学生命科学与技术学院的陈佳教授科研团队的研究成果“Leveraging base excision repair for efficient adenine base editing of mitochondrial DNA”。该研究揭示了线粒体DNA腺嘌呤碱基编辑器TALEDs的工作机制，并开发出一系列增强型工具——eTALED6s，显著提升了编辑效率与精准度，为线粒体疾病治疗提供了新工具。
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2025年03月19日 正序生物
惠及全球！正序生物碱基编辑药物CS-101成功治疗马来西亚籍β-地贫患者
2025年3月19日，上海——专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物（上海）今日宣布，其自主研发的碱基编辑药物CS-101在治疗β-地中海贫血症（β-地贫）方面再创佳绩，在与广西医科大学第一附属医院合作开展的关于碱基编辑药物CS-101的临床研究中成功治疗了第二位外籍患者——一名来自马来西亚的β-地中海贫血症患者。这是继首例基因编辑治愈来自老挝的β-地贫外籍患者后，正序生物在全球范围内取得的又一重要成果。
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2025年02月28日 正序生物
国际罕见病日 | 正序生物原创碱基编辑药物助力罕见病彻底治愈
今天是第18个国际罕见病日（Rare Disease Day），今年的主题是“More Than You Can Imagine”（中文主题：不止罕见），呼吁社会不仅关注罕见病本身，更要看到罕见病患者背后所展现出的无限生命力与可能性。正序生物原创碱基编辑疗法帮助全球β-血红蛋白病患者摆脱输血依赖，让罕见病患者实现“一次治疗，终身治愈”，焕发生命活力。
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2025年01月28日 正序生物
《2024上海科技进步报告》近日发布，正序生物基于自主原创碱基编辑技术开发的创新基因编辑药物——CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者，实现全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病，作为上海市细胞与基因治疗加速发展的三项代表性成果之一，被收录在报告“第四部分：抢占战略前沿领域制高点-未来产业加快布局培育”中。
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2025年01月15日 正序生物
与正序生物一同见证，利用碱基编辑技术为β-地中海贫血症患者“序”写人生
基因的突变，就像替换、增加或抽去生命模型中一块微小的“组件”，而对于患有β-地中海贫血的俊杰来说，是碱基编辑技术为他拼好了这块“缺失的组件”，让他迎来了全新的人生。
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2024年12月31日 新华社
新华社 | 【2024年终报道·身边的改革】上海：改革“解绑”转化，科技成果“落地生金”
今年4月，张江科学城孕育的创新技术为患者带来了希望：正序生物基因编辑药物CS-101注射液的临床试验获得国家药品监督管理局批准。在前期研究者发起的临床研究中，CS-101注射液表现不俗，首位治愈患者已持续摆脱输血依赖超过一年。治疗后10周，患者总血红蛋白浓度稳定至130 g/L以上，并回归正常生活。
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2024年12月06日 复旦大学附属儿科医院
复旦大学附属儿科医院 | 重型地中海贫血患者基因治疗后顺利出院
2024年11月13日上午，复旦大学附属儿科医院举行了一场温馨隆重的出院庆祝仪式。14岁的重型地中海贫血男孩轩轩（化名）经过基因治疗后顺利出院了。轩轩是我院血液科翟晓文主任医师领衔的干细胞移植团队，与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，成功治愈的首例重型β-地中海贫血患者。在儿科医院血液科干细胞移植团队的精心治疗下，轩轩在接受CS-101治疗后仅两周便成功实现细胞植入，彻底摆脱输血依赖。治疗5周后，轩轩的血红蛋白水平已恢复至120g/L以上，达到正常水平，整个治疗过程非常顺利。