中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101）的外籍儿童患者出院庆祝仪式
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上视新闻综合频道：上海原创基因编辑技术治愈巴基斯坦重型地中海贫血女孩
基因编辑技术是对细胞中的DNA序列进行精准操作，从而改变细胞命运和生物体特征的一种技术，也是目前人类治疗遗传疾病的有力工具之一。
近日，复旦大学附属儿科医院采用原创基因编辑技术，成功治愈了一名巴基斯坦罕见病女童，使其摆脱输血依赖，回归正常生活。
今天（5月20日）对患有重型β-地中海贫血症的巴基斯坦患儿艾莎（化名）来说意义非凡，因为最新的血液检测报告显示，艾莎的总血红蛋白已经超过100 g/L，和她刚入院时相比翻了一番。这意味着艾莎被治愈了。医生团队为她送上了象征新生的蛋糕。
重型β-地中海贫血症是一种血液系统遗传罕见病，艾莎自出生后就依靠定期输血和药物才能存活。今年年初，她的输血频率是每两周一次，考虑到血液制品在当地紧缺且昂贵，艾莎父母开始寻求新的治疗方法。当查询到上海的复旦大学附属儿科医院正在开展针对该疾病的基因编辑疗法临床研究，艾莎父亲立即联系了医院。
1月8日，艾莎抵达上海顺利入院，经过详细检查和准备，1月15日和16日，治疗团队采集了他的自体造血干细胞，并将其送到专门的基因编辑工厂。随后，通过上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE，对艾莎的自体造血干细胞中的相关区域进行精准碱基编辑，重建血红蛋白的携氧功能。2月18日，编辑后的造血干细胞回输至艾莎体内，之后，其自身的血红蛋白浓度稳定增长。今天（5月20日），艾莎正式出院，出院前，医生团队赠送了她一套故宫文具，并为她定制了回国后的远程随访方案。
目前，复旦大学附属儿科医院的这项基因疗法的Ⅰ期临床试验已经结束，所有治疗患者均实现临床治愈，接下来院方将推进Ⅱ期临床试验。
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【上海科技报】中国原创基因编辑技术成功治疗巴基斯坦重型地中海贫血女孩
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