近日，欧洲血液学协会（European Hematology Association，EHA）发布了EHA2024 Scientific Congress Report，题为“EHA Perspectives on Emerging Technologies in Hematology”。作为全球首个治疗血红蛋白病的碱基编辑疗法，正序生物CS-101注射液以安全高效的碱基编辑技术和振奋人心的临床结果被收录入报告，并受到报告的充分肯定和重点推荐，表明了正序生物CS-101注射液具有成为β-血红蛋白病全球首创（First-in-Class）碱基编辑治疗药物和同类最好（Best-in-Class）基因编辑治疗药物的巨大潜力。
2024年第29届欧洲血液协会（EHA）年会于6月13日至16日在西班牙马德里成功举办，作为全球血液学领域规模最大的国际学术会议之一，2024EHA年会汇聚了来自全球的领域内专家学者，共同分享和探讨有关血液学的创新理念及最新的基础与临床研究成果。正序生物科学创新负责人王丽洁博士受邀参会并于当地时间6月16日发表了主题为“Treatment of Patients With Severe Transfusion-Dependent β-Thalassemia With CS-101, An Autologous, Ex Vivo, Edited, CD34+ Hematopoietic Stem Cell Product Using Innovative transformer Base Editor (tBE)”的口头报告，分享了基于自主知识产权的变形式碱基编辑技术tBE（transformer Base Editor）开发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑疗法CS-101的最新临床数据。
▲ 正序生物创新科学负责人王丽洁博士在2024EHA年会上发表口头报告
王丽洁博士此次针对正序生物CS-101的口头汇报内容被收录入EHA2024 Scientific Congress Report。报告中介绍，截至口头报告时间，作为全球首个治疗血红蛋白病的碱基编辑疗法，正序生物CS-101已经治愈了数名β-地中海贫血症患者。相较同类针对血红蛋白病的细胞和基因疗法，正序生物CS-101疗法使患者血红蛋白浓度达到健康人水平的起效时间明显更快，而且，每位患者的血红蛋白浓度在上升至健康值后均可持续保持。报告详述了tBE的构建原理，tBE利用巧妙的“钥匙-锁”的设计，在确保高精准编辑效率的同时，有效地消除了脱靶风险。报告还披露了正序生物CS-101的最新临床数据，并对临床结果表示充分的肯定，展望了CS-101作为全球Best-in-Class药物的治疗潜力。
From EHA2024 Scientific Congress Report
▲ 高精准变形式碱基编辑器tBE的工作原理和编辑过程
正序生物首次在EHA年会上亮相即获得了组委会的积极评价和重点推荐，为正序生物将自主知识产权的碱基编辑技术进行临床转化并走向世界舞台带来了巨大的信心。正序生物正在快速高效地推进CS-101注射液治疗β-地中海贫血症的临床试验，同步也在筹备CS-101 注射液治疗镰刀型贫血症的临床试验，启动了全球招募计划（详情请联系CT@correctsequence.com），希望将源自中国的创新型基因编辑药物尽快推进上市，实现疾病的彻底治愈，为全人类的健康事业做贡献！
2024EHA年会报告下载链接：
https://ehaweb.org/congress/eha2024-hybrid-congress/eha2024-sci-report
关于CS-101
正序生物CS-101注射液是自主开发的一款针对β-血红蛋白病的创新型碱基编辑疗法。CS-101通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021），对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能（Han et al., Cell Stem Cell, 2023）。进一步，将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。
相较于传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法，正序生物CS-101注射液来自于患者的自体干细胞，制备周期短，患者不需要长时间等待，只需要数周即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果；相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。
关于正序生物
正序生物（CorrectSequence TherapeuticsTM）是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，孵化自上海科技大学，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福人类健康。公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主IP碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、心血管疾病等布局了近10条管线，首条管线CS-101针对血红蛋白病，目前已经进入临床试验阶段。
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