2日22日，中国医药创新促进会秘书长冯岚等一行莅临正序生物参观调研，正序生物首席执行官牟晓盾博士等陪同参观。
▲ 中国医药创新促进会调研组和正序生物高层合影
正序生物首席执行官牟晓盾博士首先向调研组介绍了公司的发展历程、创新技术优势、管线进展情况以及团队整体情况，同时重点汇报了公司核心创新技术变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）在人体应用的优势和在创新疗法领域的应用情况。
▲ 中国医药创新促进会和正序生物举行调研座谈会
正序生物拥有的核心创新技术——变形式碱基编辑器tBE是第一个获得海外PCT专利授权的中国自研碱基编辑器，并覆盖全世界15个国家和地区。变形式碱基编辑技术具有从源头上安全高效的优点，不仅可以用于治疗单基因的遗传疾病、罕见病，同样也可以治疗和预防非遗传疾病、常见病。目前，正序生物基于这项创新技术针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、感染性疾病等布局了近10条管线。
同时，正序生物还建立了靶点筛选、Pre-IND研发和符合国际药物研发法规监管标准的CMC平台，成功的以成熟的分子类型和CMC工艺构建和表达了tBE碱基编辑器，通过体外细胞编辑和体内递送方式进行表达，均已经开展动物研究，且得到了动物体内长期安全性和有效性验证，完成了变形式碱基编辑技术临床转化的关键步骤。正序生物的第一条管线针对单个靶点的遗传病——β-地中海贫血症，计划在今年进入IND阶段。
在正序生物研发中心，调研组一行参观了创新型基因治疗药物的新药靶点筛选和CMC平台，并了解了正序生物在新药开发领域的最新进展、产品管线布局以及未来发展规划。
▲ 中国医药创新促进会调研组参观正序生物研发中心
透过各个实验室的观测窗，调研组近距离参观了正序生物的新药研发、CMC工艺开发的全过程。正序生物底层原创技术的先进性和符合国际标准的CMC平台给调研组一行留下了深刻的印象。
冯岚秘书长充分肯定了正序生物在创新型基因治疗领域的技术优势和未来临床应用的巨大潜力，对公司开发出真正能治愈疑难疾病的创新药充满信心。冯岚秘书长指出，在新时代背景下，我国基础研究、技术转化能力亟需创新突破，研发与临床试验是中国医药创新成功的关键点。正序生物的技术研发的创新能力在全球基因治疗领域领先，有望解决中国医药产品进入国际市场面临的“卡脖子”技术问题，期待其未来临床试验的突破创新成果，引领细分领域进入国际赛道，为中国医药创新带来领头示范的作用。
关于中国医药创新促进会
（简称“中国药促会”）
中国药促会成立于1988年，是经国家民政部登记注册的非营利性全国性4A级社会组织。
中国药促会秉承“创新、产业化、国际化”的宗旨，以临床需求为导向，长期致力于“产学研用资”紧密结合，促进医药行业创新发展，已经成为集医药创新研发型企业、科研机构、临床研究机构、创新服务机构和医药投资机构所组成的医药创新产业化促进平台，目前有会员单位182家。中国药促会已成立了药物研发、药物临床试验研究、医药政策、医药创新投资、创新研发服务、心血管药物临床研究、国际创新药物监管、抗肿瘤药物临床研究、脑神经药物临床研究、医药企业合规、糖尿病与代谢性疾病药物临床研究专业委员会，形成了以创新为核心，以促进创新为目标的涵盖药物研发、生产、使用以及投融资的全链条组织构架，并作为国际药品制造商协会联合会（IFPMA）的成员继续拓展国际交流渠道。
