2024年11月23日，中央电视台中文国际频道（CCTV-4）《中国新闻》栏目报道中国首例基因编辑疗法CS-101成功治愈外籍地贫患者。CS-101是正序生物利用自主知识产权碱基编辑技术tBE开发的针对β-地中海贫血症的基因编辑疗法，处于临床试验阶段，国内外已有多位β-地中海贫血症患者在接受治疗后成功摆脱输血依赖，回归正常生活。正序生物是上海科技大学孵化的企业，其核心技术专利来自上海科技大学。
▲ CCTV报道中国首例基因编辑疗法治愈外籍地贫患者
来自老挝18岁的金秀（化名）自幼诊断重型地中海贫血，输血、祛铁是她生活中的常态，受老挝当地医疗条件等因素的影响，金秀治愈的机会十分渺茫。在广西，基因治疗为他带来生的希望。
广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师赖永榕表示：“对重型地贫或者是重型的严重细胞性贫血的病人，造血干细胞移植是目前唯一的根治的方法。”
专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展了针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究。作为一种创新型基因编辑疗法，CS-101将自主知识产权的碱基编辑技术tBE与造血干细胞移植结合，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果。
在接受CS-101治疗前，金秀的输血频率达到每月2单位红细胞。今年4月底，金秀进入干细胞移植舱之后，通过体外CS-101碱基编辑其自体造血干细胞，并予预处理后回输到金秀体内。5月，金秀各项指标逐渐恢复。这也是中国国内首例利用基因治疗治愈外籍地贫患者的案例。
广西医科大学第一附属医院血液内科主任医师刘容容表示：“基因治疗更适合于（传统）造血干细胞移植不能覆盖的大龄的儿童和成年人。基因治疗是一种自体造血干细胞移植，所以在基因治疗过程里，相对于异体造血干细胞移植，它的安全系数会更高很多，移植的并发症、移植的相关疑难问题会少一些。”
相较于其他基于CRISPR技术的β-地贫基因编辑疗法，正序生物CS-101注射液也有更好的有效性和安全性，采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可更高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快地达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。
CCTV视频链接：
[中国新闻]广西：多手段攻克地中海贫血 两名老挝患者成功治愈
