2023年10月16日-20日，2023上海国际生物医药产业周在上海举行。由上海市生物医药产业促进中心联合普华永道、上海科创集团、医耘科技、第一财经发起的“2023中国生物医药领跑者100榜单”在会上重磅发布。凭借自主研发的创新型碱基编辑技术，及其彻底治愈人类疑难疾病的临床应用潜能，正序生物在生物医药创新药领域脱颖而出，荣登“2023中国生物医药领跑者100”榜单。
“2023中国生物医药领跑者100榜单”评选活动由上海市生物医药产业促进中心等单位联合发起，旨在进一步挖掘生物医药“从0到1”“从1到10”的重大创新成果，探索科技创新向产业化范式演变路径。榜单评选围绕企业战略、产品、竞争、商业、团队、价值六个维度、五十余项指标展开，侧重产业能力和生态引领，对企业进行深度研判，并最终形成榜单。本次评选分为“生物医药领跑者100”、“医疗器械领跑者100”、“数字医疗领跑者100”三类榜单，其中，“生物医药领跑者100”所甄选的企业以创新药为核心业务，涵盖小分子创新药、抗体药、细胞治疗药物、基因治疗药物、创新医药、放射性药物、微生态药物及其他类型创新药。
“非常荣幸正序生物能入选2023中国生物医药领跑者100榜单，感谢上海市生物医药产业促进中心等专家对正序生物在生物医药领域的创新能力和未来发展潜力的肯定。”正序生物首席执行官牟晓盾博士表示，“正序生物拥有自主知识产权的安全高效的碱基编辑系统，针对不同类型疾病布局了近10条管线，希望尽快利用中国原创的碱基编辑体系开发出全球首创（First-in-Class）和同类最好（Best-in-Class）的碱基编辑治疗药物，造福全球病患。”
正序生物（CORRECTSEQ THERAPEUTICSTM）成立于2020年，是一家专注于利用创新型碱基编辑技术开发突破性精准疗法的生物医药科技公司。目前，正序生物正在全力推进利用自主研发的高精准变形式碱基编辑技术tBE（transformer Base Editor）开发的基因编辑药物CS-101进入临床阶段。CS-101是一种创新型体外基因编辑造血干细胞疗法，主要适应症为β-地中海贫血症，利用tBE碱基编辑技术在体外对患者自体造血干细胞的γ-珠蛋白进行重新激活，替代突变的β-珠蛋白发挥功能，再将编辑后的干细胞回输至患者体内，从而达到彻底治愈的效果。该疗法可避免传统造血干细胞疗法的配型依赖问题，适用于更广泛的患者人群。tBE碱基编辑技术兼具高效编辑和零脱靶的优势。与运用Cas Nuclease技术和常规碱基编辑技术的疗法相比，基于tBE开发的基因编辑疗法具有更高的靶向编辑效率、更高的γ-globin诱导表达、更低的细胞毒性以及极为安全的防脱靶保证，有望成为全球首创（First-in-Class）和同类最好（Best-in-Class）的碱基编辑治疗药物。
