2023年10月17日，专注于将创新型碱基编辑技术转化为精准基因疗法的正序（上海）生物科技有限公司（以下简称“正序生物”）宣布，正序生物基于自主研发的高精准变形式碱基编辑器（transformer Base Editor，tBE）开发的精准基因疗法的研究成果将亮相2023年第18届ASCAT年会（the 18th Academy for Sickle Cell and Thalassaemia Conference），并将以口头报告形式公布最新研发数据和管线进展。本届ASCAT年会将于当地时间10月25日-28日在英国伦敦举行，正序生物CEO牟晓盾博士、正序生物基因编辑平台负责人王丽洁博士将出席线下会议，与国内外行业专家面对面交流探讨基因编辑技术针对β-地中海贫血症的临床应用。
会议时间：2023年10月25日-28日
报告时间：2023年10月28日9:00 am - 11:15 am（当地时间）
报告题目：Development of Best-in-Class Gene Editing Therapy for β-Hemoglobinopathies Using Innovative Transformer Base Editor (tBE)
会议地点：County Hall, London, UK
正序生物应用自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE开发的基因编辑药物CS-101，主要适应症为β-地中海贫血症，主要通过采集患者自体造血干细胞，利用 tBE碱基编辑技术对γ-珠蛋白进行重激活，从而替代患者自身突变的β-珠蛋白发挥功能，再将编辑后的干细胞回输至患者体内，从而达到彻底治愈的效果。与运用Cas Nuclease技术和常规碱基编辑技术的疗法相比，基于tBE开发的基因编辑疗法具有更高的靶向编辑效率、更高的γ-globin诱导表达、更低的细胞毒性以及极为安全的防脱靶保证。
正序生物CEO牟晓盾博士表示：“我们非常荣幸受邀参加2023年第18届ASCAT年会，这是基于tBE技术开发的精准基因疗法首次在国际会议上以口头报告的形式向全球展示，非常感谢ASCAT国际会议评委对正序生物的认可。正序生物科学创始人团队开发的tBE碱基编辑技术兼具高效编辑和零脱靶的优势，为我们针对β-地中海贫血症开发同类最好（Best-in-Class）的基因编辑药物奠定了基础。目前，我们攻克了将碱基编辑技术从实验室规模放大至适用临床试验和商业化生产级别的技术难题，在10余位健康者和患者捐献的造血干细胞中完成了tBE编辑有效性和安全性的观察，并且在动物模型中也有超过6个月的安全性验证和疗效观察。同时我们还搭建了符合中、美、欧的法规以及ICH要求的工艺生产标准。期待与国内外同行深入交流合作，共同助力此项创新碱基编辑技术的临床转化，早日造福海内外地贫患者。”
