数字、智能经济时代，精准医学是医学的重要发展方向。在国家卫健委、科技部、中华医学会指导下，为了推动精准医学的科学技术研究、成果转化和产业发展，上海医学创新发展基金会、中国外商企业投资协会、复旦大学附属中山医院和首都医科大学附属北京天坛医院等12家机构于2023年3月28日发起成立了精准医学研究与产业发展联盟。
自成立半年以来，在多位专家组成的指导委员会领导下，联盟开展了多项研究课题，经过18支研究团队的努力，研究课题于2023年10月底结题，召开结题报告会，探索精准医学的国际趋势和中国创新。
为进一步促进精准医学联盟伙伴成员之间的互动、推进优质项目的合作，应来自研究、医疗机构、投资和企业届的成员要求，为多个项目打造平台合作/转化的对话机会，未来进一步促进成果落地，联盟于2023年10月27日组织举办了2023年度精准医学研究与产业转化项目路演，助力搭建“产、学、研、医、资、政、用”七位一体的合作平台和网络。
正序生物作为一家专注于利用自主研发的创新型碱基编辑技术开发突破性精准疗法的生物医药科技公司，凭借“一次治疗，终身治愈”人类疑难疾病的临床应用潜能，获得专家们的肯定，荣获2023年度精准医学研究与产业转化项目路演的优胜项目。
路演开场
项目路演由上海医学创新发展基金会王波执行理事长开场。本次共有15例项目通过初筛参与到路演活动，项目分为3组：早期项目组、中期项目组、成熟项目组各5例。共有4位评委会主席及主持人、24位评委会评委参与评审。
中期项目组
鲍靖博士主持中期项目组
原创碱基编辑器的人体治疗平台和开发验证
正序（上海）生物科技有限公司高润泽博士带来了《原创碱基编辑器的人体治疗平台和开发验证》。他表示，正序生物拥有世界先进、中国自主知识产权的原创的碱基编辑系统，可以进行针对于多种疾病的可成药性靶点的开发和新型基因编辑疗法的开发，公司在研管线主要针对β型血红蛋白症（主要分为β型地中海贫血症和镰刀型细胞贫血症）、高胆固醇血症、乙肝病毒（HBV）和艾滋病病毒（HIV）等，这些疾病在国内以及全球范围内存在人群基数大，而正序生物开发的“一次治疗，终身治愈”的创新疗法可以满足这部分人群的市场需求。
▲ 正序生物荣获2023年度精准医学研究与产业转化项目路演优胜项目
目前，正序生物（CORRECTSEQ THERAPEUTICSTM）正在积极推进首条管线CS-101进入临床阶段。CS-101主要适应症为β-地中海贫血症。地中海贫血症是全球分布最广、累及人群最多的一种单基因遗传病，全球有3.5亿人为地中海贫血基因携带者（占总人口2%），我国地贫基因携带者约有3000万人，其中，重型和中间型地贫患者约为30万人。正序生物利用自主创新的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）针对β-地中海贫血症开发了体外基因编辑造血干细胞疗法，主要通过采集患者自身造血干细胞，利用tBE碱基编辑技术对γ-珠蛋白进行重新激活，从而替代β-珠蛋白发挥功能，经过一系列工艺处理后再将编辑后的干细胞回输至患者体内，从而达到彻底治愈的效果。
CS-101最大的优势是不需要等待配型和异体移植，同时与运用Cas Nuclease技术的疗法相比，该疗法以tBE技术为基础进行治疗，不造成DNA双链断裂，具有更高的靶向编辑效率、更高的γ-globin诱导表达、更低的细胞毒性以及极为安全的防脱靶保证。
▲ 正序生物体外基因编辑疗法流程
