2025年7月14日，专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的创新生物医药科技企业正序（上海）生物科技有限公司（以下简称“正序生物”）宣布，正序生物与丹纳赫旗下运营公司Cytiva思拓凡开展战略合作，共同开发基于脂质纳米颗粒递送系统的基因治疗创新工艺解决方案，以推动基因编辑技术在遗传性疾病治疗领域的突破。据悉，这是丹纳赫首个与中国生物技术企业合作开展的Danaher Beacon项目。
正序生物首席执行官牟晓盾、丹纳赫集团执行副总裁、Cytiva思拓凡首席执行官Chris Riley，Cytiva思拓凡中国总裁李蕾、丹纳赫中国首席科学官方焯共同出席见证。
目前已知超过75,000种基因突变会导致人类疾病，如地中海贫血、镰刀型细胞贫血病、杜兴氏肌肉营养不良症等。绝大部分由基因突变所导致的遗传性疾病无药可医，而对于其中小部分病种，患者往往需要终生服药。遗传性疾病中一半以上是由单碱基突变导致，这类突变难以利用传统的基因编辑工具进行修复。而碱基编辑技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对，还可以根据不同疾病的突变位点对其进行自由组合，为点突变引起的遗传性疾病的治愈以及癌症的免疫治疗提供了新的可能。
正序生物科学创始人团队开发的碱基编辑技术tBE（transformer Base Editor，变形式碱基编辑器）在完全保证DNA双链完整性的同时就可以对错误的碱基进行校正，因此不会促发p53通路激活和染色体异常等安全风险，实现了“化刀为笔”的精确修复。tBE通过巧妙的“锁”的设计，确保了高效无脱靶的精准编辑；同时，tBE灵活的“变形金刚式”多元件组合方法可完美契合包括AAV、mRNA/LNP等多种体内递送方式的需求，大大提高了其体内碱基编辑的效率，扩展了临床治疗的应用范围。
正序生物将与Cytiva合作，结合Cytiva的先进生物制造平台，以及贝克曼库尔特生命科学、艾杰尔飞诺美检测技术平台，共同开发全流程生产工艺技术平台，加速tBE变形式碱基编辑技术在临床上的转化应用，为基因编辑疗法的产业化提供创新解决方案。
正序生物首席执行官牟晓盾：“截至目前，我们原创的碱基编辑技术已治愈近20例β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病患者。依托丹纳赫集团的全球平台资源与Cytiva丰富的LNP与AAV载体库，我们将加速构建体内递送平台。Cytiva符合国际标准的GMP生产平台更将与我们创新基因编辑平台优势互补，显著缩短开发和上市周期。面向未来，双方将聚焦高甘油三酯血症、高胆固醇血症等慢性代谢疾病，有望通过一次性基因治疗实现长期指标控制，为中国和全球患者提供更具颠覆性的治疗选择。”
丹纳赫中国首席科学官方焯：“在此次合作中，丹纳赫将从技术和质量控制两方面为正序生物提供赋能：一是利用Cytiva基因编辑疗法工艺开发平台，涵盖寡核苷酸合成、mRNA体外生产、脂质纳米颗粒（LNP）封装等工艺技术，切实推动基因疗法从技术研发到规模化生产和临床应用。这对正序生物的下一代体内编辑的治疗方法至关重要。二是引入丹纳赫的质谱、色谱和流式技术，在合成及递送过程中的每一步进行质量控制，确保流程完整、质量可靠。此次合作是Danaher Beacon项目在中国与本土先进生物技术企业的首次合作。未来，我们希望在更广泛的科研和创新转化领域与本土顶尖学者、头部学术和医疗机构、创新技术企业合作，借助丹纳赫自身的成熟技术及工艺，加速推进临床应用，造福更多中国和全球患者。”
Cytiva中国科创中心（Fast Trak）将为此次基因编辑疗法创新提供工艺开发和规模化生产等核心技术支持。位于上海张江的Cytiva中国科创中心拥有全亚洲最大的模块化生物工艺工作站，可提供核酸药物制备、脂质纳米颗粒配方筛选、微流控包封工艺优化到cGMP级放大的全流程开发服务，目前已累计完成数十项基因治疗工艺开发项目。凭借其在mRNA与脂质纳米颗粒领域的成熟开发和应用经验，成为本次Danaher Beacon项目的重要工艺开发基地。
Cytiva思拓凡中国总裁李蕾：“Cytiva在中国致力于帮助本土生物技术公司加速从技术研发到规模化生产和临床应用的转化进程，同时支持他们让更多具有自主知识产权的创新疗法尽早造福患者。我们希望通过本次与正序的合作为未来提供可复制的成功范式，从而支持中国基因治疗产业生态的建设，提升国内生物医药产业整体创新能力和国际竞争力。”
Danaher Beacon项目是丹纳赫联合顶级学术机构、科研院在全球范围内发起的一项前沿科学研究计划，旨在开展前沿性的科学研究，开发改善人类健康的创新技术和应用。该项目专注的领域包括基因组药物、精准诊断、下一代生物制品制造、人类系统和数据科学等。
